Кон крајот на 2012 година Емануел Шарпентие, која е микробиолог од Франција, им се приклучува на група американски научници со цел да се создаде компанијата CRISPR. Во тимот на американските научници биле присутни големи имиња. Тимот се здружува, а по 5 години 3 фирми од компанијата CRISPR ветуваат прецизна генска терапија како решение за наследните генски болести и се подготвени тоа да го тестираат на луѓе.


Од компанијата најавиле дека од европските законодавци побарале дозвола за тестирање на терапијата за болеста таласемија, наследна болест на крвта. Во САД поднеле барање за тестирање на наследна болест на клетките. Се работи за болести што се јавуваат поради мутација во еден ген кој носи инструкции за настанување на бета-глобин, дел од хемоглобинот кој го врзува кислородот и го испорачува во ткивата преку црвените крвни зрнца. Еден вид мутација доведува до слабо производство на хемоглобин, а друга создава абнормални структури на бета-глобин. И двете нарушувања предизвикуваат анемија, инфекции и болка. Од компанијата велат дека развиле начин за дејствување на двете болести со еден третман.

Третманот би требало да биде ефикасен и да создаде повеќе од 80 проценти матични клетки кои би носеле барем една поправена копија на гените, што е доволно за да се зголеми експресијата за 40 проценти. Тоа е повеќе од доволно за да се намалат симптомите на болеста и да се елиминира потребата за трансфузија кај таквите пациенти. Оваа технологија била користена за лекување на одредени видови канцер, но никогаш во лекувањето генски болести.

Клиничките апликации на компанијата се развиле многу побрзо од другите технологии за уредување на гените. Се работи на алатка за сечење на ДНК-примероци, а доделена му е терапија на маж кој боледува од Хантеровиот синдром.

Компанијата треба уште да им докаже на носителите на законски регулативи дека нејзините третмани се доволно сигурни и дека може да се користат на луѓе, односно да покаже дека за пациентите што учествуваат во тестирањата третманите се вредни за ризикот што го носат со себе. Досега не е регистрирана никаква последица од третманите. Сега се чека Европската агенција за лекови и FDA да одлучат дали е доволно добро за CRISPR да се најде на клиниките.